Laboratoire
Integrated genetic approaches in therapeutic discovery for rare diseases
UMR_S951
Biologie, médecine et santé.
Domaines et travaux documentés
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Domaines scientifiques déclarés au RNSR
Biologie, médecine et santé
Panels ERC déclarés au RNSR
Prevention, Diagnosis and Treatment of Human Diseases : Medical technologies and tools for prevention, diagnosis and treatment of human diseases, therapeutic approaches and interventions, pharmacology, preventative medicine, epidemiology and public health, digital medicine
Projets ANR repérés
- Système AAV optimisé pour améliorer les stratégies thérapeutiques du SNC · 2026
- Ingénierie d’un AAV à double tropisme pour l’édition génomique stable des cellules souches musculaires et des myofibres dans la dystrophie musculaire de Duchenne · 2026
- Évaluation d’une approche de modulation épigénétique du sécrétome en combinaison avec une thérapie génique visant à réduire la fibrose dans un modèle organoïde humain de DMD · 2025
Compétences et domaines identifiés
DurabilitéIntelligence artificielleAnalyse de donnéesSpectroscopieMicroscopieSystèmes vivantsMatériauxSanté
Implantations
- GENETHON - 1 BIS RUE DE L'INTERNATIONALE, 91002, EVRY, France
Rattaché à
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Integrated genetic approaches in therapeutic discovery for rare diseases
- Coordonne le projetAmélioration des stratégies de thérapie génique basées sur l'utilisation des cellules souches hématopoïétiques pour le traitement des ß-hémoglobinopathies.Projet ANRConsulter →
- Participe au projetAnalyses transcriptomiques sur cellules uniques dont la généalogie est identifiée au cours d'un processus de différentiationProjet ANRConsulter →
- Coordonne le projetDéveloppement d’une thérapie génique ciblée vers le foie pour traiter les troubles squelettiques dans l’Hypophosphatémie liée à l'XProjet ANRConsulter →
- Coordonne le projetDissection des mécanismes gouvernant l'efficacité du transfert de gène dans le muscleà l'échelle du noyau uniqueProjet ANRConsulter →
- Participe au projetDynamiques neurocognitives spécifiques d'isoformes de dystrophine et stratégies thérapeutiques de précision dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de BeckerProjet ANRConsulter →
- Participe au projetÉtude de la dysérythropoïèse dans la drépanocytoseProjet ANRConsulter →
Une participation commune à un projet ne prouve pas une collaboration directe entre ses participants. Un rattachement repéré dans une publication ne confirme pas à lui seul une affectation actuelle.
Sources et actualisation
Site de la structure · RNSR
- Fiche mise à jour
- 05/10/2026
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