Integrated genetic approaches in therapeutic discovery for rare diseases
UMR_S951
Biologie, médecine et santé.
Domaines et travaux documentés
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Domaines scientifiques déclarés au RNSR
Panels ERC déclarés au RNSR
Projets ANR
- Système AAV optimisé pour améliorer les stratégies thérapeutiques du SNC · 2026
- Ingénierie d’un AAV à double tropisme pour l’édition génomique stable des cellules souches musculaires et des myofibres dans la dystrophie musculaire de Duchenne · 2026
- Évaluation d’une approche de modulation épigénétique du sécrétome en combinaison avec une thérapie génique visant à réduire la fibrose dans un modèle organoïde humain de DMD · 2025
Projets européens
- EDITSCD — Assessing efficacy and safety of genome EDITing approaches for Sickle Cell Disease
Horizon Europe · Appel 2021 · Structure associée au projet
Sickle cell disease (SCD) is one of the most prevalent monogenic diseases in Europe. A single amino acid substitution in the beta-globin chain of the adult hemoglobin (Hb) drives red blood cell sickling and multi-organ damage. The clinical severity of SCD is alleviated by the co-inheritance of mutations causing expression of fetal gamma-globin in adult…
Entreprises participant au même projet
Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (Italie) ; AstraZeneca (Sweden) (Suède)
Implantations
- GENETHON - 1 BIS RUE DE L'INTERNATIONALE, 91002, EVRY, France
Rattaché à
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- Coordonne le projetAmélioration des stratégies de thérapie génique basées sur l'utilisation des cellules souches hématopoïétiques pour le traitement des ß-hémoglobinopathies.Projet ANRConsulter →
- Participe au projetAnalyses transcriptomiques sur cellules uniques dont la généalogie est identifiée au cours d'un processus de différentiationProjet ANRConsulter →
- Participe au projetAssessing efficacy and safety of genome EDITing approaches for Sickle Cell DiseaseProjet européenConsulter →
- Coordonne le projetDéveloppement d’une thérapie génique ciblée vers le foie pour traiter les troubles squelettiques dans l’Hypophosphatémie liée à l'XProjet ANRConsulter →
- Coordonne le projetDissection des mécanismes gouvernant l'efficacité du transfert de gène dans le muscleà l'échelle du noyau uniqueProjet ANRConsulter →
- Participe au projetDynamiques neurocognitives spécifiques d'isoformes de dystrophine et stratégies thérapeutiques de précision dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de BeckerProjet ANRConsulter →
Une participation commune à un projet ne prouve pas une collaboration directe entre ses participants. Un rattachement repéré dans une publication ne confirme pas à lui seul une affectation actuelle.
Sources et actualisation
Site de la structure · RNSR
- Fiche mise à jour
- 06/10/2026
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